Lo studio clinico controllato randomizzato (RCT) è universamente considerato il più alto livello di informazione nel campo della medicina basata sull’evidenza. L’argomento è stato oggetto della interessante Lettura Magistrale tenuta dal Professor Rory Edwards Collins che ha approfondito un tema a lui molto caro ovvero la contrapposizione fra RCT e studi osservazioni o, citando testualmente “The Magic of Randomization versus the Myth of Real-World Evidence”.
La randomizzazione rappresenta una procedura attraverso cui un paziente viene assegnato in modo casuale ad un trattamento o al placebo nell’ambito di uno studio clinico controllato. Nasce come strumento per prevenire i bias, ovvero gli errori sistematici che possono occorrere nel disegno o nell’esecuzione di uno studio.
In contrapposizione, negli ultimi anni, gli studi osservazionali, basati sull’analisi di database elettronici, sono stati proposti come alternativa ai trial randomizzati, poiché considerati una fonte più attendibile della ormai famosa “Real-World Evidence”, ovvero di ciò che succede nel mondo reale al di fuori delle sperimentazioni controllate. Tale tendenza nasce anche da questioni economiche e burocratiche, oltre che etiche, legate ai trial clinici randomizzati, che rendono gli studi osservazionali indubbiamente più facili e immediati.
Con l’attuale momento di pandemia, la discussione ha assunto un’importanza ancora maggiore, che va al di là del solo mondo accademico, diventando una questione estremamente rilevante per scelte in ambito sanitario che hanno un impatto diretto sulla salute a livello globale. Il Professor Collins ha portato come valido esempio la discussione diventata celebre, per ovvi motivi, nel marzo 2020, sulla proposta dell’MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari) di sospendere precocemente il trial randomizzato RECOVERY, che si proponeva di testare la sicurezza dell’idrossiclorochina nel trattamento dei pazienti con COVID 19, a favore di evidenze, risultate poi inesatte, basate su studi osservazionali.
Secondo l’opinione del Professor Collins, il promuovere lo studio osservazionale come sostituto del RCT per ovviare le difficoltà che la randomizzazione porta con sé, non è una soluzione.
Vi è l’impellente necessità di creare delle precise linee guida che possano agevolare la realizzazione di RCT, avendo sempre come obiettivo primario la ricerca di risultati attendibili e sicuri e, soprattutto, la tutela e la sicurezza dei pazienti.
